Nat Commun: Công nghệ vận chuyển lipid mRNA mới

Vận chuyển các loại thuốc chữa bệnh hiệu quả với ít tác dụng phụ đến các tế bào mục tiêu đặc biệt từ lâu đã được coi là "chén thánh" trong lĩnh vực nghiên cứu y học; Mới đây, một bài báo đăng trên tạp chíTruyền thông thiên nhiênTrong báo cáo nghiên cứu trên, các nhà khoa học đến từ Đại học Tel Aviv đã thông qua nghiên cứu phát triển một phương pháp mới, có thể trực tiếp vận chuyển chất mang nano chứa protein đặc biệt đến các tế bào đặc biệt, kết quả nghiên cứu có liên quan có thể giúp các nhà khoa học phát triển phương pháp điều trị mới để điều trị nhiều loại khối u ác tính, bệnh viêm và bệnh di truyền hiếm gặp.

Ảnh: Nuphar Veiga/American Friends of Tel Aviv University.

Trong vài thập kỷ qua, các vectơ lipid, bao gồm mRNA, được cho là có hiệu quả trong việc thay đổi biểu hiện protein trong nhiều bệnh, nhưng việc gửi thông tin này trực tiếp đến các tế bào cụ thể vẫn là một thách thức lớn đối với các nhà nghiên cứu. Giáo sư Peer lưu ý rằng trong nghiên cứu này, chúng tôi đã sử dụng các vectơ gắn mRNA để nhắm mục tiêu các hướng dẫn di truyền cho các protein chống viêm trong các tế bào miễn dịch, có thể mang một loạt các hướng dẫn di truyền thông qua một nền tảng sinh học gọi là ASSET, và các nhà nghiên cứu cho biết các protein chống viêm chọn lọc trong các tế bào nhắm mục tiêu có thể làm giảm các triệu chứng và mức độ nghiêm trọng của bệnh ở bệnh nhân viêm ruột.

Ý nghĩa của nghiên cứu này là mang tính cách mạng, đặt nền tảng cho việc nhập khẩu các chỉ thị mRNA, cho phép nó mã hóa bất kỳ protein nào bị thiếu trong tế bào, do đó hứa hẹn sẽ được sử dụng trong điều trị nhiều bệnh như viêm, bệnh tự miễn, bệnh di truyền và thậm chí cả ung thư. Nền tảng ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting) sử dụng một phương pháp sinh học để vận chuyển các vectơ nano trực tiếp đến việc kiểm soát các gen thúc đẩy tế bào đặc biệt. Veiga cho biết nghiên cứu này đã mở ra những con đường mới cho việc vận chuyển các phân tử mRNA đặc hiệu cho tế bào và cuối cùng chúng ta có thể giới thiệu các phân tử mRNA chống viêm đặc hiệu (interleukin 10) như một phương pháp điều trị mới cho bệnh viêm ruột.

Các nhà nghiên cứu cho biết việc sản xuất protein nhắm mục tiêu mRNA có thể có giá trị điều trị và ứng dụng nghiên cứu quan trọng, và trong tương lai, các nhà nghiên cứu hy vọng sẽ sử dụng các chiến lược vận chuyển mRNA nhắm mục tiêu để điều tra tiềm năng điều trị của các liệu pháp mới trong điều trị các bệnh viêm, ung thư và các bệnh di truyền hiếm gặp. (Thung lũng sinh học)

Nguồn gốc:

Nuphar Veiga, Meir Goldsmith, Yasmin Granot, et al. Sản xuất cụ thể của mRNA sửa đổi biểu hiện protein điều trị cho tế bào bạch cầu.Truyền thông thiên nhiêntập 9, Số bài viết: 4493 (2018) doi:10.1038/s41467-018-06936-1