Trong giang hồ trị liệu tế bào, bệnh bạch cầu tủy cấp tính (AML) luôn là một xương cứng khó gặm. Đặc biệt là những bệnh nhân tái phát hoặc khó điều trị (rAML), con đường hóa trị thông thường càng đi càng hẹp, còn hy vọng ánh bình minh – cấy ghép tế bào gốc tạo máu (HSCT), lại hết lần này tới lần khác yêu cầu bệnh nhân tiến tới trạng thái "thuyên giảm" trước.

Nó giống như một vòng luẩn quẩn chết chóc: muốn sống sót trên con tàu "cấy ghép", nhưng vé lên tàu là "thuyên giảm", mà lá bài "hóa trị" trong tay bạn lại không có hiệu quả này.Vì vậy, mọi người hướng ánh mắt về phía CAR - T, vị "sát thủ tế bào" có chiến công vang dội trong các lĩnh vực khối u máu khác.

Lý tưởng rất đầy đặn: Tạo ra một sát thủ tình yêu "phổ quát"

Trực tiếp dùng tế bào T của chính bệnh nhân (CAR-T tự thân) để đối phó với rAML, hiệu quả luôn không lý tưởng. Nguyên nhân rất đơn giản, trải qua nhiều đợt hóa trị "oanh tạc điên cuồng", tế bào T trong cơ thể bệnh nhân sớm đã là "đội quân mệt mỏi", sức chiến đấu giảm mạnh.

(1) Bạn hoặc thù (ghép chống lại bệnh chủ, GvHD): Nó có thể tấn công các mô khỏe mạnh của bệnh nhân, sau khi tất cả, không phải là "bản gốc". Phải loại bỏ thụ thể tế bào T nguyên sinh của nó, tương đương với việc loại bỏ "hệ thống dẫn đường cũ" của nó, để nó không chạy lung tung.

(2) Bị quân bạn ngộ thương (bài xích miễn dịch): Hệ thống miễn dịch của bệnh nhân sẽ coi lực lượng bên ngoài này là kẻ xâm lược, cùng nhau tấn công. Danh tính của nó - các phân tử HLA-I - phải được loại bỏ, tương đương với việc phủ cho nó một chiếc áo tàng hình, để hệ thống phòng thủ của bệnh nhân không nhìn thấy nó.

Bây giờ, chúng ta cần thực hiện một "thay đổi ma thuật" đối với các tế bào T khỏe mạnh - loại bỏ TCR, HLA-I và một CD33-CAR có thể nhận ra các tế bào AML.

2. Thực tế rất cốt cảm: Ba điều làm thế nào để từng bước đúng chỗ?

Đó là một thách thức kỹ thuật lớn để nhồi nhét rất nhiều "hướng dẫn biến đổi" (hai RNP CRISPR để loại bỏ gen, mRNA để loại bỏ enzyme chuyển vị người đẹp ngủ trong rừng và DNA chậm mang gen CAR) vào các tế bào T tinh tế một lần và hiệu quả. Phương pháp truyền thống của virus, quy trình phức tạp, chi phí cao, chu kỳ dài, còn kèm theo rủi ro an ninh tiềm tàng. Có cách nào để gửi chính xác "gói quà lớn cải tạo gen" này vào trong tế bào giống như nhấn công tắc không?

MaxCyte: Từ "không thể" đến "một cú nhấp chuột"

Đây chính là giá trị cốt lõi mà các nhà nghiên cứu đến từ Đại học Navarre thể hiện trong báo cáo ứng dụng này. Sử dụng MaxCyte GTX ™ Nền tảng truyền tải điện lưu động, giải quyết vấn đề nan giải "một bước đầu tư" này. Nó sử dụng một cách không phải virus, trong một thao tác sốc điện, đồng thời đưa vào tế bào T hai loại RNP CRISPR, mRNA, và CD33-CAR transposon minicircle DNA, bốn đại phân tử sinh học có chức năng khác nhau.

4. Tóm tắt: Chọn MaxCyte, chọn hiệu quả

Đối mặt với kẻ thù không đội trời chung là rAML, các nhà khoa học đã thiết kế ra một tế bào CAR-T "đa năng" tinh vi.Điều trịMà kỹ thuật truyền nhiễm điện của Max đã trở thành mấu chốt để rèn ra vũ khí thần binh sắc bén này. Nó giải quyết vấn đề phân phối kỹ thuật tế bào phức tạp bằng cách sử dụng một cách tiếp cận không virus, một bước, có thể quy mô, đưa liệu pháp CAR-T "Get-and-Run" đến gần hơn với thực tế.

Đây không chỉ là một sự xác nhận công nghệ, mà còn là một ánh sáng hy vọng mới cho những người mắc AML đang gặp khó khăn.

Video tổng hợp các chuyện chim tau titanic dựa trên luật sử dụng hợp lý - Fair use for news reporting (

▍Đối với MaxCyte:

Được thành lập vào năm 1999 và có trụ sở tại Maryland, Hoa Kỳ, MaxCyte là nhà cung cấp các giải pháp công nghệ đục lỗ điện kỹ thuật di động. Sử dụng Expert ™ Nền tảng điện chuyển, có thể thực hiện xử lý kỹ thuật các tế bào quy mô lớn một cách hiệu quả và ổn định, đáp ứng nhu cầu chuyển đổi tế bào toàn giai đoạn từ nghiên cứu ban đầu, phát triển lâm sàng đến sản xuất thương mại, phục vụ rộng rãi các lĩnh vực biểu hiện protein kháng thể, phát triển vắc-xin, chỉnh sửa gen và liệu pháp tế bào và gen. - Là tổng đại diện của MaxCyte khu vực phía nam Trung Quốc, HaoExtend Thượng Hải sẽ cung cấp cho bạn các giải pháp chuyên nghiệp và hỗ trợ kỹ thuật để đáp ứng nhu cầu chuyển đổi tế bào của bạn trong các giai đoạn khác nhau của R&D, lâm sàng đến sản xuất thương mại.

▍Về Hạo khuếch trương Thượng Hải:

Thượng Hải Haopeng Science Equipment Co, Ltd, được thành lập vào năm 2019 và có trụ sở tại Thượng Hải, là một nhà cung cấp dịch vụ chuyên nghiệp về thiết bị phòng thí nghiệm/vật tư tiêu hao và dụng cụ phân tích. Công ty cam kết cung cấp thiết bị chuyên nghiệp công nghệ cao trong và ngoài nước cũng như dịch vụ tư vấn kỹ thuật cho khách hàng trong các lĩnh vực liên quan như sinh học, y học, kiểm tra vật chất, phân tích hóa chất, thực phẩm, sản xuất công nghiệp và các lĩnh vực khác.